7月28日，溫州醫(yī)科大學附屬眼視光醫(yī)院順利完成了首針基因藥物KH631注射液視網(wǎng)膜下注射，治療一例頑固的濕性年齡相關性黃斑變性病例（AMD），經(jīng)一周的嚴密觀察，患者反應良好。

      2023年4月開始，溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院眼底內(nèi)科劉曉玲教授、張宗端教授作為主要研究者（PI）主持的“KH631眼用注射液治療濕性年齡相關性黃斑變性（nAMD）患者的I/II期臨床試驗”項目正式啟動。

      期間，研究者們積極開展受試者的招募工作，嚴格按照試驗方案招募和篩選合適的受試者。

      7月初，1位70多歲的濕性AMD患者在歷經(jīng)了14年的治療，雙眼先后共接受了4次光動力（PDT）以及近100次的抗VEGF治療后，聽聞新的基因治療有可能一次注射、終身獲益，帶著對研究者的充分信任，對未來的憧憬，經(jīng)過深思熟慮及與家人充分溝通后決定試一試，表示自愿參加。

      自此，包括眼底內(nèi)科研究團隊、GCP辦公室、檢驗科、病房及手術(shù)室等相關部門，圍繞如何保障首例受試者順利、安全、規(guī)范完成基因治療給藥，展開了全方位的協(xié)作與接力。最后，經(jīng)主要研究者劉曉玲教授確認，受試者符合KH631給藥要求，由共同主要研究者張宗端主任安排給藥。

      7月28日上午，張宗端主任帶領團隊，根據(jù)視網(wǎng)膜下注射的標準流程，于方寸之間大展精妙技術(shù)，有條不紊完成配藥、玻璃體切除、注射部位確認，精準完成試驗藥物的視網(wǎng)膜下注射。

     整個注藥過程非常成功，出針后甚至看不到針孔，前后不到20分鐘，在旁觀看的研究團隊都為之振奮。劉曉玲教授也第一時間查看手術(shù)注藥視頻，為張主任高超的手術(shù)技巧點贊，感謝整個研究團隊的付出。

      溫州醫(yī)科大學眼視光醫(yī)學部主任瞿佳教授收到喜報后，于高鐵之上發(fā)來賀詞，為溫醫(yī)大眼視光醫(yī)院成功開展第一例基因治療AMD感到自豪和驕傲，感謝研究團隊所有成員的辛勤付出，希望團隊在基因治療這個新的領域做出更多精彩的工作，為更多的患者帶來光明。

視網(wǎng)膜下注射KH631成功后的2個水泡

     當天下午在給藥后7小時查看受試者，眼部及全身情況良好，玻璃體腔內(nèi)氣體填充，視網(wǎng)膜下存在水泡（KH631藥液）。術(shù)后第一天早晨，張主任再次查看受試者發(fā)現(xiàn)其視網(wǎng)膜下藥物液泡已經(jīng)完全吸收，視網(wǎng)膜完全恢復平伏。目前術(shù)后1周，受試者眼部及全身情況均良好，視力恢復到注藥前，OCT顯示黃斑情況穩(wěn)定，準予出院。

     據(jù)悉，2023年是中國醫(yī)療領域基因治療的元年。年齡相關性黃斑變性是影響老年人視力下降的主要原因，目前臨床應用的抗VEGF治療雖然能達到控制病情的目的，但是頻繁多次的就醫(yī)及注藥治療，給患者及家庭都帶來沉重的負擔。年齡相關性黃斑變性的基因治療，主要是通過視網(wǎng)膜下注射給藥方式，將編碼抗VEGF抗體片段的藥物基因遞送入細胞，并在眼內(nèi)長期持續(xù)表達抗VEGF藥物，進而抑制新生血管的形成和發(fā)展，以達到長期治療濕性年齡相關性黃斑變性的目的。年齡相關性黃斑變性的基因治療，不屬于基因編輯類產(chǎn)品，不會改變?nèi)祟愒械淖陨砘蚓幋a。對患者來說，這不僅有希望實現(xiàn)長久獲益，也可避免玻璃體腔反復注射對患者眼組織的傷害，減輕患者及家庭的負擔。

      溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院實施治療的患者是繼北京同仁醫(yī)院、湘雅二院之后的第4例，也是華東地區(qū)開展治療的首針病例！后續(xù)溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院將篩選更多的年齡相關性黃斑變性患者實施基因治療，為他們送去光明。

來源 | 國際眼科時訊
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